El Hospital Vall d'Hebron de Barcelona ha participado en el desarrollo del primer fármaco efectivo en un subtipo de tumores avanzados del estroma gastrointestinal.
ElHospital Vall d'Hebron de Barcelona ha participado en el desarrollo del primerfármaco efectivoen un subtipo de tumores avanzados del estromagastrointestinal(GIST), una dolencia huérfana de tratamiento y con un pronóstico fatal de apenas un año de vida.
El fármaco, el Avapritinib, ha sido testado en 56 pacientes con GIST y redujo el tumor en 55 de ellos que tenían una mutación concreta del cáncer, según los resultados del estudio, que publica la revista "The Lancet Oncology".
La importancia de este trabajo radica en que, hasta la fecha, estos pacientes no contaban con ningún tipo de tratamiento efectivo, y su supervivencia era de apenas un año.
El investigador principal del estudio es Michael Heinrich, del OHSU Knight Cancer Institute de Portland (EEUU), mientras que el único investigador español participante ha sido César Serrano, oncólogo del Hospital Vall d'Hebron y jefe del Grupo de Investigación Traslacional en Sarcomas del Vall d'Hebron Instituto de Oncología (VHIO).
La importancia de este trabajo radica en que, hasta la fecha, estos pacientes no contaban con ningún tipo de tratamiento efectivo, y su supervivencia era de apenas un año.
Aunque este ensayo está todavía un fase I, en el cual se evalúa su seguridad, los resultados tan positivos que se han obtenido invitan al optimismo.
El GIST es un tipo de sarcoma, un tumor infrecuente, lo que condiciona la dificultad de llevar a cabo estudios clínicos y encontrar fármacos activos.
Hasta el 85 % de los pacientes con GIST presentan una mutación oncogénica en un receptor tirosina quinasa, que puede ser en el gen KIT o en PDGFRA, por lo que ambos se convirtieron en diana para desarrollar nuevos tratamientos.
El GIST es un tumor raro, ya que se cree que solo representa entre un 1 y un 3 % de todos los tumores malignos gastrointestinales.
Los pacientes con esta mutación son todavía más escasos, ya que apenas llegan al 5 % de todos los tumores GIST, "pero a pesar de ser pocos, el desarrollo de un fármaco para ellos era una necesidad, ya que ahora mismo no contaban con ninguna alternativa y su pronóstico era desfavorable, con una supervivencia general de 15 meses", ha indicado Serrano.
En el estudio participaron 56 pacientes con GIST con la mutación PDGFRA D842V, y 55 de ellos obtuvieron reducción tumoral, con casi el 90 % de éxito en una respuesta parcial o completa.
Fuente; Hospital Vall d´Hebron
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